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       對(duì)遺傳疾病、糖尿病、神經(jīng)退行性疾病和惡性腫瘤等疾病可進(jìn)行精準(zhǔn)治療;建立基因數(shù)據(jù)庫(kù)，可以提前知曉患某種疾病的可能性;還將對(duì)人類長(zhǎng)壽基因進(jìn)行篩查和干預(yù)，有望延長(zhǎng)人類壽命……這些“未來(lái)醫(yī)學(xué)”有望在合肥大基因中心誕生。

 
       大基因中心是合肥綜合性國(guó)家科學(xué)中心要建設(shè)的七大平臺(tái)之一，選址在合肥巢湖經(jīng)濟(jì)開發(fā)區(qū)，項(xiàng)目將規(guī)劃建設(shè)1個(gè)基因科學(xué)研究院和2個(gè)應(yīng)用研究中心，即未名-BIG聯(lián)合基因研究院、精準(zhǔn)醫(yī)療研究中心和新藥創(chuàng)制研究中心。目前已經(jīng)全面啟動(dòng)實(shí)施。
 
       基因研究院將為合肥人口建立基因數(shù)據(jù)庫(kù)
 
       在大基因中心的未名-BIG聯(lián)合基因研究院，將以解決合肥乃至全國(guó)人口健康的重大需求為發(fā)展目標(biāo)，致力于精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)研究與數(shù)據(jù)平臺(tái)建設(shè)、精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)技術(shù)發(fā)展與健康服務(wù)體系建設(shè)和生物醫(yī)藥高端人才培養(yǎng)與引進(jìn)。
 
       基因研究院的一個(gè)重要任務(wù)就是建立精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)知識(shí)庫(kù)，這其中將包括合肥地區(qū)百萬(wàn)人基因組解析和數(shù)據(jù)庫(kù)，這也將意味著，通過(guò)對(duì)基因的分析，可以實(shí)現(xiàn)對(duì)某些疾病的預(yù)警和檢測(cè)。
 
       同時(shí)，這里還將包括合肥地區(qū)健康隊(duì)列信息管理和共享平臺(tái)、中國(guó)人群精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)知識(shí)庫(kù)以及糖尿病、惡性腫瘤等疾病精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)知識(shí)庫(kù)體系。
 
       同時(shí)，在基因研究院，還將進(jìn)一步提高基因編輯技術(shù)的精準(zhǔn)度，推動(dòng)基因編輯技術(shù)在臨床診斷和治療中的應(yīng)用。
 
       目前，未名-BIG聯(lián)合基因研究院內(nèi)部裝修已全面啟動(dòng)實(shí)施，接下來(lái)將首先完成1萬(wàn)人全基因組測(cè)序樣本。
 
       對(duì)試管嬰兒可進(jìn)行基因篩查實(shí)現(xiàn)優(yōu)生優(yōu)育
 
       作為大基因中心的精準(zhǔn)醫(yī)療中心，將有望采用最新基因測(cè)序技術(shù)，依托大基因數(shù)據(jù)庫(kù)，實(shí)現(xiàn)相關(guān)疾病的精準(zhǔn)靶向治療和功能預(yù)測(cè)。
 
       對(duì)于重大疾病諸如癌癥，可以制定比目前化療更為精準(zhǔn)的方案，醫(yī)生可以根據(jù)基因測(cè)序技術(shù)，確定病患使用什么藥物更有效;還可以開展單細(xì)胞基因測(cè)序，對(duì)試管嬰兒進(jìn)行胚胎植入前基因篩查(PGD/PGS)，實(shí)現(xiàn)優(yōu)生優(yōu)育。
 
       接下來(lái)，精準(zhǔn)醫(yī)療中心將開展長(zhǎng)壽基因的篩查和干預(yù)。針對(duì)已發(fā)現(xiàn)在長(zhǎng)壽老人中頻繁出現(xiàn)的foxo3a等基因變異，建立相應(yīng)的基因篩查體系和人為干預(yù)手段。
 
       還可以應(yīng)用基因技術(shù)，對(duì)神經(jīng)退行性疾病如阿爾茨海默病、帕金森和亨廷頓舞蹈癥患者制定合適治療方案或病前干預(yù)措施。
 
       另外，還可以對(duì)易感基因/重大遺傳疾病基因進(jìn)行篩查，通過(guò)測(cè)序和與大數(shù)據(jù)庫(kù)的比對(duì)，發(fā)現(xiàn)與家族性遺傳疾病高度相關(guān)的或易感的基因，并預(yù)測(cè)個(gè)體在將來(lái)可能患某種遺傳疾病的可能性，從而盡早采取治療或干預(yù)措施。
 
       通過(guò)更精準(zhǔn)測(cè)試發(fā)現(xiàn)新藥的療效
 
       一款新藥從實(shí)驗(yàn)室到走向臨床，需要經(jīng)過(guò)漫長(zhǎng)的時(shí)間和多重環(huán)節(jié)，如果把疾病比作鎖、把藥物比作鑰匙，確定新藥對(duì)某些疾病的是否有效就像是在眾多鎖中尋找匹配的那一把鑰匙，而通過(guò)基因研究，則可以發(fā)現(xiàn)疾病新靶點(diǎn)或新的信號(hào)通路等疾病發(fā)病機(jī)制，那么鑰匙和鎖的匹配將會(huì)變得容易得多，從而縮短藥物研發(fā)過(guò)程。
 
       在大基因的新藥研發(fā)創(chuàng)制中心，將通過(guò)基因組研究，結(jié)合醫(yī)學(xué)和分子生物學(xué)相關(guān)學(xué)科研究成果，發(fā)現(xiàn)疾病新靶點(diǎn)或新的信號(hào)通路等疾病發(fā)病機(jī)制，從而指導(dǎo)新藥的篩選體系建立、結(jié)構(gòu)改造和藥物設(shè)計(jì)。
 
       將建設(shè)以抗體藥物研發(fā)與中試為核心的新藥研發(fā)平臺(tái)，研究新的成藥機(jī)制或靶點(diǎn)，優(yōu)化藥效評(píng)價(jià)、細(xì)胞構(gòu)建和工藝設(shè)計(jì)等開發(fā)流程，并建立新藥篩選體系，實(shí)現(xiàn)每年發(fā)現(xiàn)2-3個(gè)新靶點(diǎn)。
 
       還將建立免疫細(xì)胞高效轉(zhuǎn)化系統(tǒng)，實(shí)現(xiàn)基因改造免疫細(xì)胞高效轉(zhuǎn)化，以及對(duì)遺傳疾病、糖尿病、神經(jīng)退行性疾病和惡性腫瘤等疾病的精準(zhǔn)治療，實(shí)現(xiàn)3-5個(gè)創(chuàng)新藥物或生物類似藥物進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段。孵化20家新藥創(chuàng)制產(chǎn)業(yè)開發(fā)企業(yè)。
責(zé)任編輯：　一米陽(yáng)光